Los medicamentos que llegan a nuestros botiquines han recorrido un largo camino. Nacieron en un laboratorio, bien diseñados con precisión milimétrica y luego sintetizados, bien extraídos a partir de un ser vivo como una planta o un hongo. En su laboratorio natal se estudia su funcionamiento y sus posibles efectos secundarios. Para ello se recurre a distintas disciplinas, como la bioinformática, para predecir por qué estructuras del interior celular sentirá mayor afinidad, o la bioquímica, para analizar su comportamiento en modelos celulares. Después, pasará a ser probado en modelos animales y, cuando se compruebe que su efecto terapéutico es prometedor y que sus efectos secundarios son mínimos, se dará por concluida la fase preclínica. Finalmente, comenzarán los ensayos clínicos, pruebas en humanos que constan de cuatro etapas.

El desarrollo de fármacos es una carrera de obstáculos, ya que se puede descartar al nuevo compuesto en cualquiera de estas fases. Las razones más habituales para dejar de trabajar en un posible medicamento son, por supuesto, sus efectos secundarios. Existen muchísimas medidas para garantizar que los fármacos que llegan al paciente sean seguros. No obstante, hay otros motivos, como que no proporcionen un beneficio mayor que otros medicamentos que ya están en el mercado. Al fin y al cabo, ¿para qué volver a inventar la rueda? En definitiva, para embarcarse en esta clase de proyectos, hace falta tener paciencia y capacidad para afrontar diversos reveses.

No obstante, en algunas ocasiones hay que tomar atajos. Por ejemplo, cuando las medicinas en las que confiábamos dejan de tener efecto, como ocurre con la resistencia a los antibióticos o con la quimioterapia en algunos pacientes de cáncer. En estos casos, mientras esperamos a que los nuevos fármacos sean desarrollados, podemos echar la vista atrás y recurrir a otros que ya conocemos. Esto se conoce como 'drug repurposing' en inglés. En español podemos traducirlo como reutilización de fármacos. Usar un medicamento para tratar una enfermedad distinta para la que fue aprobado en primer lugar es posible gracias a la promiscuidad molecular.

Aunque la promiscuidad molecular pueda dar lugar a efectos secundarios por interacción con otras estructuras celulares distintas a la diana farmacológica, también podemos usarlo en nuestro favor. Esas otras estructuras podrán actuar como dianas en enfermedades diferentes. Además, ya se conocerán sus posibles efectos secundarios, puesto que es un fármaco que ya ha sido estudiado y aprobado. Por lo tanto, se ahorra tiempo y costes. En algunos casos, incluso se pueden rescatar del olvido fármacos que, por el motivo que fuese, no llegaron al mercado.

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La zidovudina es uno de estos medicamentos que fueron relegados al olvido. Allá por los años sesenta, esta molécula fue desarrollada como posible quimioterapéutico para tratar el cáncer. Sin embargo, durante los estudios con animales se descartó por su ineficacia y potencial toxicidad. Su momento llegaría 20 años más tarde, cuando la alta tasa de infección por VIH era una seria amenaza para la salud pública. Había que actuar pronto. Las empresas farmacéuticas empezaron ensayos masivos para buscar nuevas moléculas capaces de bloquear la acción de este virus. La empresa que había adquirido la patente de la fallida zidovudina la incluyó en estos ensayos. ¿Por qué no hacerlo? Quizá no había funcionado frente a las células tumorales, pero eso no es sinónimo de fracaso absoluto. Y se alzaron con el premio. Hoy día, ese fármaco que había quedado guardado en un cajón, se receta habitualmente a pacientes de VIH para controlar su enfermedad y permitir que puedan continuar con sus vidas tranquilamente.

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