Existen más de 7.500 enfermedades poco frecuentes que afectan a más de 3 millones de personas en España. Según Luis Cruz, presidente de AELMHU, "solo el 10% de las más de 7.500 enfermedades raras disponen de un mínimo conocimiento científico y menos todavía de algún tipo de tratamiento específico". Por ello, uno de los principales retos es conseguir que la sociedad y el Gobierno apuesten por la investigación en los llamados medicamentos huérfanos. "La medicación adecuada ha permitido cambiar radicalmente la calidad de vida de los afectados pero aún hay una gran mayoría de pacientes que carecen de tratamiento específico", informan desde esta entidad. 

Este viernes, 28 de febrero, se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras y también es la fecha que pone fin al Año Español de las Enfermedades Raras.

Objetivo 2014: equidad en el acceso a los tratamientos

Conseguir una mayor equidad en el acceso a los tratamientos para todos los pacientes españoles, independientemente de su lugar de residencia y del centro sanitario que les corresponda. Ese es el objetivo que AELMHU se ha fijado como prioritario durante el 2014. Para ello, la asociación propone la creación, en cada Comunidad Autónoma, de un fondo económico que permita afrontar los gastos que supone cada nuevo diagnóstico de enfermedades raras.

“Aunque los tratamientos de las enfermedades raras con medicamentos huérfanos suponen tan solo algo más de un 3% del gasto sanitario total, es cierto que cada paciente que los recibe supone, en sí, un coste muy elevado para el territorio, e incluso para el propio centro sanitario correspondiente", explica Luís Cruz. En este sentido, añade, la creación de un fondo específico autonómico ayudaría a paliar los desajustes presupuestarios que se producen y supondría una fuente de tranquilidad para la gestión sanitaria.

El tratamiento de una enfermedad rara con un medicamento huérfano puede llegar a valer entre 30.000 y 300.000 euros al año, una inversión en salud que se debe a los elevados costes de investigación y desarrollo, producción (muchos de estos productos son de origen biotecnológico) y a los pocos pacientes que son beneficiarios. Estos costes los asume en su totalidad el sistema sanitario público de cada Comunidad Autónoma, indican.

Otro de los objetivos fijados por AELMHU para el 2014 es agilizar el acceso a los tratamientos necesarios para los pacientes. "En la mayoría de los casos la vida de los pacientes de enfermedades poco frecuentes está totalmente condicionada por su patología", señalan desde esta asociación.

Sin embargo, con la ayuda de los medicamentos necesarios, su calidad de vida puede mejorar hasta llegar a estabilizarse, lo cual también reporta beneficios para sus familias y para la sociedad en general.

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