Un niño gana en el Supremo su derecho a una terapia experimental, un mes después que Sanidad la prohibiera
La sentencia dictamina que fue discriminado por el hospital que le negó el fármaco atarulen contra la distrofia muscular de Duchenne. La victoria llega un mes después que las autoridades europeas prohibieran su uso
Con una distrofia muscular diagnosticada desde los cinco años, sólo quedaba dejar que transcurriera el tiempo para que su cuerpo se rindiera a esta enfermedad rara, también conocida como distrofia de Duchenne, y muriera. Pero se abría una esperanza cuando su médico especialista recomendó que se le tratara con ataluren, un fármaco experimental que se probaba con la venia de las comisiones sanitarias europeas y españolas. Era 2018, ya hacía cinco años que el niño acudía a esta Unidad de Neuropatía Muscular del Hospital Sant Joan de Deu, en Barcelona. La madre acudió con el informe clínico a la dirección médica, que debía aprobarla. Pero la rechazó. La llevó al Servicio Catalán de Salud, y también le cerraron la puerta.
La madre siguió los trámites administrativos hasta llegar a los juzgados. En España recibían esta terapia 33 de pacientes con Duchenne -enfermedad degenerativa de origen genético, rara y grave, que produce debilidad muscular y atrofia hasta provocar la muerte prematura- con mutaciones similares a las de su hijo.
En ese momento el medicamento estaba en "situación de autorización condicional por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y, además, se encontraba en el estado regulatorio de no financiación por el Sistema Nacional de Salud (SNS) y con datos pendientes de ensayos clínicos", indica la sentencia del Supremo que este lunes desbloqueó la situación. Aunque el coste de este tipo de fármacos no es público, y el que se recomendaba para el niño se desconoce, la industria puede cobrar entre 200.000 y 1,5 millones por dosis, según una investigación de Civio, y es improbable que un particular pueda asumir su precio.
Ante la negativa de la administración catalana, la madre acudió a los juzgados. Ganó en primera instancia, donde se declaró "una vulneración del principio de igualdad por discriminación", pero perdió el recurso de casación de Sant Joan de Deu y el servicio de salud público en el Tribunal Superior autonómico, en un proceso que se alargaba años preciosos para la posible terapia del niño. El Supremo dictaminó este lunes que hubo una "vulneración del principio de no discriminación, que alcanza a la salud como derecho constitucionalmente reconocido por el artículo 43 de la Constitución y por las previsiones de acceso igualitario que contienen tanto la Ley de Cohesión como la Ley del Medicamento".
Victoria amarga
En el fondo de la cuestión está que sólo la Agencia Española del Medicamento tiene "competencia para decidir sobre la autorización", y "no la dirección del centro hospitalario ni el servicio de salud autonómico correspondiente", como sucedió en este caso. De esta manera el Supremo fija doctrina sobre la adecuada tramitación de la solicitud de un paciente a recibir terapias y fármacos experimentales o destinados a enfermedades raras y, por tanto, costosos. Es decir, amplía la posibilidad de "financiación pública de un medicamento no autorizado en España, a través de una autorización excepcional, para el tratamiento de pacientes con enfermedades raras". Para el Supremo tanto el hospital como la sanidad catalana actuaron de manera que "la autoridad competente pudiera pronunciarse sobre la solicitud, pues rechazó la tramitación de la solicitud. Excluyó toda posibilidad de cooperación".
Ahora bien, la victoria en tribunales llega un mes después que la Agencia Española del Medicamento anunciara la retirada de ataluren (vendido con la marca Translarna) y la prohibición de "iniciar nuevos tratamientos" por parte de los profesionales sanitarios, porque "no se había confirmado su eficacia" con los estudios más recientes. La farmacéutica PTC Therapeutics aseguraba que su producto podía frenar la "disminución progresiva de la capacidad para caminar" de los pacientes. Algo que Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento no encontró cierto, ni los resultados "estadísticamente significativos"
