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¿Contribuyes? En busca de un tratamiento contra la ELA

¿Podría un fármaco ya utilizado en el tratamiento contra el cáncer resultar eficaz para otra enfermedad: la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)? En ello están investigadores del grupo Lagenbio de la Universidad de Zaragoza. Hay buenos indicios, pero hace falta más investigación para comprobarlo. Para financiarla, acaba de lanzarse ‘A mojarse por la ELA’, el primer proyecto de ‘crowdfunding’ de Unizar.

Trabajo de fisioterapia con un paciente de ELA
Trabajo de fisioterapia con un paciente de ELA
José Miguel Marco

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa, devastadora e incurable. Con una esperanza de vida entre dos y cinco años, se diagnostican 900 nuevos casos al año en España. En la actualidad no existe ningún método de curación, fundamentalmente porque se desconocen sus causas y solo existen tratamientos que ralentizan moderadamente su progreso (Riluzol) o bien terapias paliativas. Consecuentemente, encontrar un tratamiento más esperanzador permitiría no solo un mayor conocimiento de la enfermedad, sino también una mejora en la calidad y esperanza de vida de estos pacientes.

Con el fin de arrojar un poco de luz a los pacientes que sufren esta patología surgió la iniciativa ‘A mojarse por la ELA: buscando su tratamiento’, que fue lanzada el pasado 3 de mayo en Precipita, la plataforma pública para promover la financiación colectiva de la ciencia, desarrollada por la Fundación Española para la Ciencia y Tecnología (Fecyt). Además, hasta final de año, la Universidad de Zaragoza seguirá apostando por esta herramienta con distintos proyectos de divulgación e investigación.

La línea de investigación que dirige Rosario Osta desde hace 20 años ya ha demostrado en modelos animales que el fármaco 5-fluorouracilo utilizado en el tratamiento contra el cáncer incrementa la calidad de vida y longevidad y ahora buscan su mecanismo de acción. «Este mecanismo podría estar relacionado con la neuroinflamación que, en la actualidad, se muestra como uno de los procesos etiopatogénicos (origen de una patología) que más influyen en la degeneración de esta enfermedad», apunta Osta. «Y por último, si conseguimos descubrir el mecanismo de acción, las empresas farmacéuticas podrían interesarse en el paso a un ensayo clínico», con pacientes.

¿Qué signos alertan de esta enfermedad neurodegenerativa?

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neuromuscular que cursa con una degeneración selectiva de las motoneuronas. La consecuencia es una debilidad muscular progresiva que avanza hacia la parálisis total del enfermo, viéndose afectadas también la capacidad de hablar, masticar, tragar y respirar. La ELA es la tercera enfermedad neurodegenerativa más común. El ritmo de progresión de la enfermedad varía entre individuos, pero el periodo desde el comienzo de la enfermedad hasta la muerte suele durar entre dos y cinco años, con una media de tres años. Durante este período, el enfermo desarrolla una incapacidad grave debido a la progresiva debilidad muscular.

La ELA comúnmente se presenta entre los 55 y 65 años y rara vez antes de los 20. Los afectados por la enfermedad acuden al especialista tras observar signos claros, como caídas, alteraciones en el habla, respiración o deglución. La incidencia anual es de alrededor de dos casos de cada 100.000 habitantes y la prevalencia de esta enfermedad, altamente discapacitante, es superior en España frente a la registrada en otros países. En particular, se diagnostican cada año casi unos 900 nuevos casos, y el número total de afectados ronda ya los 4.000 pacientes.

¿Por qué se analiza el fármaco 5-fluorouracilo?

El científico Carlos López Otín explica en muchas de sus conferencias que, en ocasiones, los nuevos experimentos no surgen de un ‘Eureka’ sino de un ‘qué raro’. Así lo recuerda Rosario Osta para explicar el origen de este proyecto de investigación precisamente hace ahora cinco años, cuando con su equipo trabajaba en un estudio con células madre. En concreto, con pegfilgrastim, un factor que incrementa el número de células madre en la sangre de los animales, con lo que estos vivían un poco más y un poco mejor, pero no de forma decisiva. Fue entonces cuando se les ocurrió lo contrario: aplicar un producto, el 5-fluorouracilo, que hace disminuir el número de células madre sanguíneas. La sorpresa surgió cuando los resultados obtenidos fueron lo opuesto a lo esperado. «A pesar de disminuir el número de células madre, la calidad y esperanza de vida de los animales se incrementó. Por tanto, ese fármaco está actuando en otro lugar y de una forma que desconocemos. Queremos conocer bien su funcionamiento», señala.

¿A dónde va el dinero del ‘crowdfunding’?

El dinero recaudado a través de Precipita será destinado a la contratación de personal que será el encargado de realizar los test en los animales y el coste de la manutención de los modelos animales. Además se busca incrementar el interés de las empresas farmacéuticas para la traslación del estudio a ensayos clínicos en pacientes.

Con el importe mínimo (9.000 euros), alcanzado ya en menos de cinco días, se podrá costear el estudio del mecanismo de acción del fármaco 5-FU, mediante el contrato de seis meses de un investigador predoctoral, así como el primer ensayo preclínico en los animales modelo de enfermedad para comprobar su efecto en la neuroinflamación y buscar su mecanismo de acción.

Si se logra el óptimo (25.000 euros), se realizará el segundo objetivo, ya que se podrá hacer un año de contrato y el segundo ensayo preclínico en los animales modelo con un fármaco de más fácil administración y comprobar también su efecto en la neuroinflamación. Además, si se supera el óptimo (más de 25.000), se continuarán los estudios con otros fármacos similares o combinación de los mismos que puedan tener una mayor eficacia y que sean más específicos.

Se busca apoyo
Nombre ‘A mojarse por la ELA: buscando su tratamiento’ es el primer proyecto de ‘crowdfunding’ de la Universidad de Zaragoza. Objetivo Buscar un posible tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Cómo Las donaciones se canalizan a través de Precipita, la plataforma pública para promover la financiación colectiva de la ciencia, desarrollada por la Fundación Española para la Ciencia y Tecnología. Enlace para colaborar con el proyecto ‘A mojarse por la ELA’. Resultados A los cinco días de su lanzamiento, ya había recaudado el mínimo de 9.000 euros. Ahora tiene hasta el 3 de agosto para conseguir el óptimo de 25.000 euros o más.Rosario Osta Pinzolas profesora titular de Genética del grupo Lagenbio

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