salud
Un medicamento "huérfano" podría ayudar en el tratamiento de la "piel de mariposa"
El nuevo producto, basado en terapias que combinan genómica y bioingeniería, ha sido validado con éxito en un modelo preclínico de la enfermedad
Un equipo de investigadores españoles ha logrado que un producto basado en terapias que combinan la edición genómica y la bioingeniería sea designado como medicamento "huérfano" contra la enfermedad conocida como "piel de mariposa". La designación de un medicamento como "huérfano" por parte de la Agencia Europa del Medicamento (EMA) supone numerosas ventajas, entre ellas que puede recibir autorización para su comercialización y financiación de la Unión Europea.
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva, conocida popularmente como "piel de mariposa", es una enfermedad rara que se caracteriza por la fragilidad cutánea y mucosas, úlceras y carcinomas cutáneos agresivos.
Los trabajos para conseguir esta designación han implicado a investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER); el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT); la Universidad Carlos III de Madrid; el Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz y el Centro Comunitario de Sangre y Tejidos de Asturias.
Según ha informado este jueves el CIBERER, la seguridad y la eficacia de este medicamento de precisión, el primero que emplea células modificadas por edición genómica en España, ha sido esencial a la hora de su designación por la Agencia Europea del Medicamento. Este organismo de investigación ha subrayado en una nota de prensa que el manejo de esta enfermedad supone un desafío para los profesionales de la salud y un gran esfuerzo para los pacientes y sus familias.
El nuevo producto, basado en terapias avanzadas que combinan genómica y bioingeniería de una forma "altamente eficaz", fue validado con éxito en un modelo preclínico de la enfermedad y los resultados de la investigación fueron publicados el pasado año en la revista Molecular Therapy. Este novedoso medicamento, que ahora ha sido designado como "huérfano", cumple con dos de las propiedades más perseguidas a la hora de desarrollar nuevas terapias: seguridad biológica y eficacia terapéutica.
