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Científicos crean miniórganos para poder investigar mejor las enfermedades raras

Un grupo internacional de investigadores liderado por el Instituto de Salud Carlos III ha conseguido estructuras celulares derivadas de células madre.

El trabajo proporciona la evidencia de que las mediciones en las que se basan las agencias reguladoras son defectuosas y subestiman los niveles de exposición hasta 44 veces.
La investigación aporta beneficios para el avance de la medicina personalizada y la medicina regenerativa.
Pixabay

Un grupo internacional de investigadores liderado por el Instituto de Salud Carlos III ha conseguido crear minihígados para mejorar el estudio de una enfermedad rara asociada con una grave patología hepática. Los resultados de su trabajo se han publicado en la revista "Hepatology Internacional" , que refleja cómo han conseguido generar estos "organoides" de hígado para investigar más en profundidad los mecanismos de inicio y desarrollo del déficit de una proteína que se produce en el hígado -la alfa-1 antitripsina (AAT)- y que afecta gravemente a las células de este órgano.

La investigación ha sido desarrollada por científicos del Grupo de Genética Molecular del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III, en colaboración con otros dos grupos de este instituto e investigadores del Hospital Doce de Octubre de Madrid, la Universidad de Cambridge en el Reino Unido y la Facultad de Medicina de Hannover, en Alemania.

Los "organoides" son estructuras celulares tridimensionales derivadas de células madre procedentes de diferentes tejidos, que pueden ser expandidos a largo plazo y diferenciarse, de manera que reúnen las principales características y funcionalidad del órgano, lo que permite una reproducción del modelo de enfermedad para estudiar mejor sus causas y consecuencias, ha informado el Instituto de Salud Carlos III.

Beatriz Martínez-Delgado, investigadora del Grupo de Genética Molecular y autora principal del trabajo, ha precisado que el desarrollo de estos organoides “se basa en la capacidad de estas células madre pluripotentes para formar estructuras que se asemejan a un órgano cuando se cultiva en sistemas tridimensionales bajo condiciones de cultivo adecuadas”.

Estos miniórganos tienen numerosas aplicaciones, ya que pueden utilizarse para la investigación más básica, que busca comprender los mecanismos genéticos y moleculares de las enfermedades, pero también pueden utilizarse para ensayar nuevos tratamientos, con especiales beneficios para el avance de la medicina personalizada y la medicina regenerativa.

Partiendo de biopsias de hígado extraídas de pacientes afectados de esta enfermedad rara, y comparándolas con personas sanas, los autores del trabajo han comprobado que los organoides derivados de los pacientes que tienen una mutación concreta que causa la enfermedad reproducen de manera fiel las principales características moleculares de la patología, algo clave para mejorar su estudio.

Martínez-Delgado ha explicado en una nota remitida por el Instituto que las proteínas mutadas que generaron los investigadores en los hepatocitos de los organoides formaron “agregados intracelulares que impiden la secreción al medio extracelular de forma muy parecida a como ocurre en el hígado de los pacientes”.

La enfermedad hepática asociada al déficit de AAT está poco estudiada hasta el momento, debido en gran medida a la dificultad de acceder al hígado de pacientes para su estudio y a la escasez de buenos modelos celulares.

Por ello, la generación de organoides puede ser una herramienta muy útil para avanzar en enfermedades raras como ésta, aunque los autores consideran que también podría hacerse extensible a otras muchas enfermedades hepáticas. La investigadora ha concluido que el desarrollo de organoides “es una tecnología muy prometedora para la posible aplicación en el futuro de la terapia génica mediante edición genética en enfermedades causadas por fallos en un solo gen, denominadas monogénicas".

Así, los organoides de hígado constituyen un nuevo modelo de enfermedad para el déficit de AAT en el que la presencia de una mutación también altera el programa normal de expresión de genes, lo que abre la posibilidad a nuevas hipótesis para comprender la enfermedad y diseñar nuevas estrategias terapéuticas. 

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