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La bebé que movilizó a Portugal por el medicamento más caro del mundo recibe el alta

Fue diagnosticada con una atrofia muscular espinal del tipo 1 y necesitaba un tratamiento con Zolgensma valorado en 1,9 millones de euros.

UCI de neonatos del hospital Infantil de Zaragoza.
UCI de neonatos del hospital Infantil de Zaragoza.

La bebé Matilde, afectada de una rara atrofia muscular, fue dada de alta tras movilizar a Portugal y conseguir los dos millones de euros necesarios para financiar el medicamento más caro del mundo.

Según confirmaron los padres a medios lusos, la niña finalizó este jueves su ingreso en el Hospital Santa María de Lisboa, tras pasar varias semanas ingresada.

Matilde, diagnosticada con una atrofia muscular espinal del tipo 1, espera ahora conseguir el Zolgensma, un medicamento únicamente aprobado en Estados Unidos y valorado en 1,9 millones de euros.

La familia consiguió recaudar 2 millones de euros para financiar el medicamento, dinero que podría quedar tasado por la ley que enmarca las donaciones, lo cual restaría unos 20.000 euros del total. Aun así, se espera que en este caso las contribuciones se consideren de uso social y los padres aseguraron que el dinero que reste tras pagar el medicamento será donado a otras familias afectadas por esta enfermedad.

La familia de Matilde, agradecida por "la preocupación y el cariño" de la gente según comunicó en redes, espera ahora novedades sobre el fármaco, que aún no está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento.

La Autoridad Nacional de Medicamentos y Productos de Salud portuguesa (Infarmed) dará una respuesta "en corto plazo", según afirmó a principios de mes, para tramitar una "autorización especial".

En el mercado portugués ya existe un medicamento para tratar esta enfermedad, aunque solo retrasa la progresión de la dolencia y no se aplica en una dosis única, al contrario que Zolgensma.

La atrofia muscular espinal de tipo 1 es la versión más grave de esta enfermedad; afecta a todos los músculos del cuerpo y causa pérdida de fuerza, parálisis progresiva y pérdida de las capacidades motoras.

Los recién nacidos afectados por esta enfermedad no suelen superar los dos años de vida, debido a las graves insuficiencias respiratorias que sufren.

Se calcula que en Portugal hasta seis niños de entre los 80.000 partos anuales son susceptibles de sufrir esta dolencia.

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