Este jueves, 17 de diciembre, tuvo lugar la reunión entre la Asociación Duchenne Parent Project España, algunos padres de niños afectados de la Distrofia Muscular de Duchenne y en tratamiento actualmente con Ataluren, y la Consejería de Sanidad del Gobierno de Aragón.

Durante esta reunión, se recalcó que "tanto la ley de uso compasivo en España como el posicionamiento del comité CHMP de la agencia europea del medicamento (EMA) están alineados con respecto a favorecer la accesibilidad de este fármaco a los niños que están en esta situación", según ha informado la asociación en un comunicado.

En este sentido, Duchenne Parent Project España entregó a la consejería la documentación que demuestra cómo a pesar de que los resultados a nivel de eficacia no son totalmente satisfactorios, "en el subgrupo que están los niños aragoneses los beneficios son claros". Cabe destacar que la documentación entregada fue firmada por más de 50 asociaciones aragonesas, y la reclamación fue secundada por más de 1.500 personas que se suman a las 370.000 firmas recogidas a través de la iniciativa change.org.

Dada la solidez de los datos aportados, el Consejero se mostró de acuerdo en volver a revisar toda la documentación aportada por la entidad para decidir finalmente si se concede o no el medicamento a los tres niños aragoneses con distrofia muscular. No obstante, a pesar de la insistencia de la Asociación, no ha concretado un plazo para tomar la decisión.

¿Qué es la disfrofia muscular de Duchenne?

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional que afecta principalmente a varones. En los pacientes que presentan DMD, la manifestación más grave del trastorno es la perdida de la capacidad de caminar a la temprana edad de siete-diez años. Estos pacientes sufren complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de su adolescencia y en la veintena. Se calcula que la mutación sin sentido es la causa de la DMD en aproximadamente el 13% de los pacientes, o aproximadamente 2000 pacientes en Estados Unidos y 2.500 pacientes en la Unión Europea.

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