Desarrollan un proyecto para combatir enfermedades neurodegenerativas

La Universidad de Zaragoza liderará el proyecto europeo Neuromed para desarrollar nuevos fármacos y nuevas herramientas de diagnóstico en tres enfermedades neurodegenerativas, como el Parkinson, y enfermedades raras como la Fenilcetonuria y la amiloidosis, todas ellas con tratamientos costosos o inexistentes, y que representan un gran reto social, sanitario, económico y científico en la actualidad. 

Javier Sancho, catedrático de Bioquímica y Biología Molecular y subdirector del Instituto de Investigación de Biocomputación y Física de Sistemas Complejos (BIFI), dirigirá el consorcio formado por seis socios de España, Portugal y Francia para buscar nuevas moléculas para intentar curar y/o diagnosticar estas tres enfermedades neurodegenerativas.

La Unión Europea ha respaldado durante 14 meses el proyecto Neuromed, que tiene un coste total de 1.014.843 euros, de los que una tercera parte recae en la Universidad de Zaragoza. Este proyecto pertenece al programa de Cooperación Territorial del Espacio Sudoeste Europeo (SUDOE), que apoya el desarrollo regional gracias a la cofinanciación de proyectos transnacionales por medio del FEDER (Fondo Europeo de Desarrollo Regional).

La novedad de este proyecto es que incide sobre enfermedades neurodegenerativas con un elemento común: su naturaleza de defectos conformacionales. De ahí que Neuromed busque incluso nuevas moléculas que permitan recuperar incluso la actividad de proteínas defectuosas. La combinación de técnicas computacionales y biofísicas para identificar y perfeccionar compuestos que se ensayarán en modelos celulares y animales permitirá desarrollar fármacos para actuar sobre las tres enfermedades. Además contribuirá al diagnóstico temprano de Parkinson, una enfermedad que afecta a un 2% de los mayores de 65 años, y que representa un enorme coste en tratamiento y ejerce un importante impacto negativo en las familias afectadas. Un método de diagnóstico temprano permitiría un tratamiento mucho más efectivo, además de trabajar en el desarrollo de nuevos fármacos.

El problema de otras enfermedades neurodegenerativas es que son raras, ponen en riesgo la vida o provocan un debilitamiento crónico y que, por su baja prevalencia (menos de 1 en 2000) requieren de esfuerzos combinados para combatirlas. Además, al afectar a pocas personas, a veces, son descuidadas por las grandes empresas farmacéuticas.

Un ejemplo de enfermedad rara es la Fenilcetonuria (causada por mutaciones genéticas que inactivan la enzima fenilalaninahidroxilasa). Aunque se detecta fácilmente “mediante la prueba del talón”, su tratamiento es muy costoso pues exige llevar una dieta estricta que apenas contenga el aminoácido fenilalanina. Es por esta razón por lo que algunas bebidas populares que utilizan el edulcorante aspartamo avisan de que contienen fenilalanina en cantidades elevadas. En esta enfermedad, el equipo de Javier Sancho perfeccionará una chaperona farmacológica, patentada por el grupo de la Universidad de Zaragoza, que compensa el defecto genético que causa la enfermedad.

Una enfermedad todavía más rara es la Polineuropatía amiloidótica familiar, asociada con depósitos de la proteína transtirretina, especialmente en el sistema nervioso periférico. Esta enfermedad azota especialmente al espacio Sudoeste europeo, al presentar dos de sus principales focos mundiales en Portugal y en la isla de Mallorca, en España. Para la Amiloidosis de TTR, se identificarán y se diseñarán compuestos que compensen el defecto de esta enfermedad y se explorará también su uso diagnóstico

El proyecto Neuromed surge del interés del programa europeo SUDOE por la mejora de la salud y bienestar de los ciudadanos y por fomentar la cooperación entre distintos grupos de investigación.