Nuevo fármaco

Un compuesto reduce las conductas autistas en ratones

Investigadores de EE. UU. examinaron los efectos de la GRN-529, un compuesto que inhibe la actividad, en una cepa de ratones con comportamientos autistas.

Investigadores de los Institutos Nacionales de la Salud, en Estados Unidos, han invertido las conductas, en ratones, que se asemejan a dos de los tres síntomas principales de los trastornos del espectro autista (TEA). Un compuesto experimental, llamado GRN-529, aumentó las interacciones sociales, y disminuyó los comportamientos repetitivos, en una cepa de ratones. El estudio ha sido publicado en 'Science Translational Medicine'.


El GRN-529 es un compuesto que inhibe la actividad de un subtipo de receptor de proteínas, en las células cerebrales del mensajero químico glutamato. Aunque los resultados en el cerebro del ratón, a menudo no se traducen a los seres humanos, el hecho de que este grupo de compuestos se encuentren ya en ensayos clínicos con humanos, fortalece su relevancia, según los investigadores.


"Nuestros hallazgos sugieren una nueva estrategia para el desarrollo de un único tratamiento, que pueda dirigirse a varios síntomas", explica la doctora Jacqueline Crawley, de los Institutos Nacionales de la Salud, quien añade que, "muchos de los casos de autismo, se deben a mutaciones en los genes que controlan un proceso en curso -la formación y maduración de las sinapsis, y las conexiones entre las neuronas. Si los defectos en estas conexiones no son irreversibles, los principales síntomas del autismo pueden ser tratables con medicamentos".


El equipo de Crawley siguió las pistas de hallazgos anteriores, que insinuaban que los inhibidores del receptor, llamado mGluR5, podrían reducir los síntomas de TEA. Esta clase de agentes -compuestos similares a GRN-529- se encuentran ya en ensayos clínicos con pacientes humanos con la forma más común de discapacidad intelectual heredada y de desarrollo, el síndrome de X frágil, aproximadamente un tercio de los cuales también cumplen los criterios de trastornos del espectro autista .


Para probar su corazonada, los investigadores examinaron los efectos de la GRN-529 en una cepa de ratones con comportamientos autistas. Al igual que los niños con TEA, estos ratones interactúan y se comunican poco unos con otros, y muestran comportamientos repetitivos. El equipo de Crawley observó, entonces, que los ratones tratados con GRN-529, mostraron una reducción de la conducta repetitiva, y se comunicaban más con otros ratones.